إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على عقار الاضطراب الوراثي

 

رويترز 

 وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الجمعة على عقار الاضطراب الجيني الذي تنتجه شركة ميروم للأدوية، مما يجعله أول علاج لحالة نادرة تتداخل مع قدرة الجسم على معالجة الكوليسترول. 

لا يتمكن المرضى الذين يعانون من اضطراب يُعرف باسم داء زانثومات الدماغ الوتري من تكسير الكوليسترول بشكل صحيح، مما يتسبب في تراكم السموم في جميع أنحاء الجسم بمرور الوقت.

الدواء، الذي يباع تحت الاسم التجاري Ctexli، هو شكل من أشكال حمض الكينوديوكسيكوليك - وهو حمض صفراوي طبيعي تمت الموافقة عليه في الأصل لعلاج الأشخاص الذين يعانون من نوع من الحصوات، تسمى الحصوات الشفافة للأشعة، في المرارة ميروم إن المرضى سيحتاجون إلى دفع 10 دولارات أو أقل مقابل الدواء من خلال برنامج خدمات دعم المرضى بالشركة.

تمكنت الشركة من الوصول إلى الدواء الفموي من خلال استحواذها على شركة Travere Therapeutics (TVTX.O), يفتح علامة تبويب جديدةمحفظة منتجات الأحماض الصفراوية في عام 2023.

وفي تجربة استمرت 24 أسبوعا، أظهر عقار Ctexli، عند تناوله ثلاث مرات يوميا، انخفاضا كبيرا في الكوليسترول في البلازما، وهو مؤشر تشير مستوياته المنخفضة إلى استقلاب طبيعي للكوليسترول، مقارنة بالدواء الوهمي.